中國CGT（細(xì)胞與基因治療）領(lǐng)域又迎新突破。

近日，華潤三九（000999.SZ）與南京艾爾普再生醫(yī)學(xué)（簡稱“艾爾普”）簽署HiCM-188（iPSC來源心肌細(xì)胞）在中國大陸地區(qū)的項(xiàng)目合作聯(lián)合開發(fā)協(xié)議。HiCM-188是在中美同時(shí)獲得IND注冊(cè)的“現(xiàn)貨型”細(xì)胞創(chuàng)新藥，也是央企深度參與的國內(nèi)首個(gè)自研iPSC來源心肌細(xì)胞藥物。

據(jù)悉，HiCM-188瞄準(zhǔn)“重度心衰”這個(gè)傳統(tǒng)療法難以突破的領(lǐng)域，契合了當(dāng)前尚未被滿足的臨床需求。目前，該藥物已在我國進(jìn)入II期臨床試驗(yàn)，并已經(jīng)在美國、新加坡、泰國等地區(qū)啟動(dòng)I/II期臨床試驗(yàn)。

近年來，頂層設(shè)計(jì)不斷出臺(tái)政策支持再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展——《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》明確將干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)列為“前沿生物技術(shù)”首位；《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》也強(qiáng)調(diào)，要發(fā)展干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)等醫(yī)學(xué)前沿技術(shù)。

6月10日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布的《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》，將細(xì)胞與基因療法納入“先進(jìn)治療藥品”，CGTs藥物將獲得更加明確適用的科學(xué)監(jiān)管和審評(píng)審批。

行業(yè)人士預(yù)計(jì)，如果HiCM-188成功上市，不僅有望為華潤三九進(jìn)一步打開千億級(jí)的心衰藥物賽道，更將填補(bǔ)國內(nèi)空白，創(chuàng)造心衰治療的新方案，惠及全球患者。

瞄準(zhǔn)千億心衰賽道

所謂心力衰竭（簡稱“心衰”），并不是一種獨(dú)立的疾病，而是各類心臟疾病發(fā)展的終末階段，大部分心臟疾病發(fā)展到末期的結(jié)果就是心力衰竭。

心衰是全球范圍內(nèi)導(dǎo)致高發(fā)病率和高死亡率的主要疾病之一，根據(jù)《中國心衰中心工作報(bào)告（2021）》估算，中國25歲以上心衰患者人數(shù)為1205萬人，每年新發(fā)患者297萬人，心衰患者的5年生存率與惡性腫瘤相似。

行業(yè)普遍認(rèn)為，隨著全社會(huì)老齡化的加劇，重度心衰患者人數(shù)將會(huì)大幅提升。

根據(jù)GlobalData預(yù)測，全球主要國家的心衰藥物市場規(guī)模將從2018年的37億美元增長至2028年的221億美元（約合人民幣1590億元），CAGR高達(dá)19.5%。

然而，目前針對(duì)心衰的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，只能夠在一定程度上控制病情發(fā)展，對(duì)于逆轉(zhuǎn)心力衰竭進(jìn)程，尤其針對(duì)嚴(yán)重心衰患者，效果十分有限。心臟移植雖然被視為治療終末期心臟病的最后手段，但由于供體器官的極度短缺，嚴(yán)重限制了其廣泛應(yīng)用。

在此背景下，心肌細(xì)胞替代療法作為一種極具潛力的方案應(yīng)運(yùn)而生。它通過補(bǔ)充新鮮的心肌細(xì)胞，可有效逆轉(zhuǎn)心臟重構(gòu)、恢復(fù)心臟功能，改善患者的生存質(zhì)量。并且，人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSCs）憑借其獨(dú)特的多向分化潛能，能夠在體外分化為高度純化的心肌細(xì)胞，為修復(fù)受損/喪失的心肌提供了理想的來源。

當(dāng)前，一系列強(qiáng)有力的證據(jù)表明，基于iPSC的心衰治療，有望成為治療嚴(yán)重心力衰竭的有效方法。

據(jù)了解，全球已有多家公司擁有iPSC產(chǎn)品管線，但多數(shù)產(chǎn)品均處于臨床前研究階段。HiCM-188是全球?yàn)閿?shù)不多進(jìn)入臨床Ⅰ/Ⅱ期的細(xì)胞治療方法，已經(jīng)在臨床試驗(yàn)中展示了安全性和初步療效。

“艾爾普再生醫(yī)學(xué)選擇的心衰適應(yīng)證，精準(zhǔn)契合目前巨大的、未滿足的臨床需求，實(shí)現(xiàn)了從心臟移植到精準(zhǔn)心肌修復(fù)的技術(shù)跨越，具有重大意義?！敝袊茖W(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波說道。

華潤三九“搶灘”未來生命產(chǎn)業(yè)

華潤三九與艾爾普的合作，正是基于HiCM-188的發(fā)展?jié)摿εc艾爾普的技術(shù)優(yōu)勢。

隨著人口老齡化加速，心衰治療藥物市場正處一片藍(lán)海。艾爾普擁有國際領(lǐng)先的iPSC生產(chǎn)制造平臺(tái)、精準(zhǔn)的管線臨床定位，在心衰再生治療領(lǐng)域擁有超過5年的長期隨訪數(shù)據(jù)。

近年來，華潤三九強(qiáng)化研發(fā)創(chuàng)新，推進(jìn)并購重組，融合穩(wěn)步推進(jìn)，構(gòu)建全產(chǎn)業(yè)鏈競爭優(yōu)勢?！笆奈濉逼陂g，華潤三九研發(fā)投入規(guī)模逐年增加，由5.81億元（2020年）提升至9.53億元（2024年），增幅達(dá)63.97%。

行業(yè)認(rèn)為，華潤三九與艾爾普的合作，有望充分發(fā)揮兩家企業(yè)的優(yōu)勢，創(chuàng)造心衰治療的新方案，推動(dòng)中國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。

因獨(dú)特的生物學(xué)特性與應(yīng)用潛力，干細(xì)胞曾三度成為諾貝爾獎(jiǎng)授獎(jiǎng)辭的“關(guān)鍵詞”，醫(yī)學(xué)界也一直有著“干細(xì)胞或?qū)⒁l(fā)一場醫(yī)療變革”的說法。

當(dāng)下，干細(xì)胞治療正逐漸成熟并進(jìn)入臨床轉(zhuǎn)化，我國作為“世界第一梯隊(duì)”的干細(xì)胞研究大國，相關(guān)的應(yīng)用轉(zhuǎn)化正在持續(xù)加快。各大醫(yī)藥行業(yè)頭部企業(yè)也“摩拳擦掌”，加速了對(duì)干細(xì)胞療法等未來生命產(chǎn)業(yè)的布局，以迎接干細(xì)胞臨床醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化的“黃金期”。

華潤三九是其中之一。今年3月，華潤三九完成了對(duì)天力士的控制權(quán)收購，后者已布局間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥物。與此同時(shí)，華潤三九還圍繞“3+N”領(lǐng)域拓展處方藥業(yè)務(wù)，產(chǎn)品矩陣覆蓋心腦血管、抗腫瘤、消化系統(tǒng)、骨科、兒科、抗感染等治療領(lǐng)域。

華潤三九董事長邱華偉認(rèn)為，細(xì)胞療法是未來生命健康領(lǐng)域的新趨勢，針對(duì)很多老年疾病、難治性疾病都表現(xiàn)出了巨大的臨床潛力，高度契合華潤集團(tuán)承擔(dān)“大國重器”的使命擔(dān)當(dāng)。

“此次與艾爾普再生醫(yī)學(xué)的合作，將有助于我們進(jìn)一步拓展細(xì)胞治療賽道。后續(xù)雙方團(tuán)隊(duì)將緊密合作，全力推進(jìn)HiCM-188心衰再生治療藥物臨床試驗(yàn)，為眾多心衰患者提供治療新選擇?！鼻袢A偉進(jìn)一步說道。